氯巴占|癫痫患儿的救命药“氯巴占”可否紧急进口？国家药监局回应渗透疗法|邓林|潘超|青岛西海

自11月末千余罕见病患儿家长联名求购“氯巴占”以来，患儿的“断药危机”尚未解除。一个受到关注的问题是，可否通过药品管理法中明确的“临床急需进口”等渠道，紧急进口氯巴占解决患儿的燃眉之急。
【 氯巴占|癫痫患儿的救命药“氯巴占”可否紧急进口？国家药监局回应】 12月15日，国家药监局在回应南都采访人员询问时表示，对国内没有批准上市的药品，如临床救治急需，医疗机构可以按照《药品管理法》第六十五条规定，申请进口少量药品用于救治患者，由国家药监局或国务院授权的省政府批准（目前国务院已授权海南省、广东省）进口。为控制使用过程中的安全有效性风险，应当由医疗机构提出申请，并负责药品的具体使用。
2021年6月21日，金陵海关驻邮局办事处在一个申报为“维生素”的进境邮件中，查获属于国家管制的第二类精神药品氯巴占150粒。图/海关发布官方微博
临床救治急需可由医疗机构申请少量进口
“氯巴占”是一种广谱治疗抗癫痫发作药物，虽已在国外应用多年，但未在国内上市。因存在一定成瘾性，氯巴占被列入国家第二类精神药品目录，受到严格管控。
目前，国内患者使用氯巴占大多从代购渠道购买。近一段时间，多地海关发布查获氯巴占的新闻，在一封联名信中，家长们表示，自今年7月起，“大量癫痫患儿面临断药危机”。
针对于这类未在国内上市的药品，药品管理法为其进口和使用留出了空间。该法第六十五条明确，医疗机构因临床急需进口少量药品的，经国务院药品监督管理部门或者国务院授权的省、自治区、直辖市人民政府批准，可以进口。进口的药品应当在指定医疗机构内用于特定医疗目的。
北京大学医学人文学院教授王岳告诉南都采访人员，这一条款主要针对已在国外上市但未在国内上市的药品，允许以医疗机构为主体向所涉及的主管部门申请批准进口这些药品。也就是说，如果这一条款发挥功效，可以缓解不少患者买不到药的困境。
那么，患者可否援引这一规定，申请进口“氯巴占”？
国家药监局在回应南都采访人员询问时表示，对国内没有批准上市的药品，如临床救治急需，医疗机构可以按照药品管理法第六十五条规定，申请进口少量药品用于救治患者，由国家药监局或国务院授权的省政府批准（目前国务院已授权海南省、广东省）进口。为控制使用过程中的安全有效性风险，应当由医疗机构提出申请，并负责药品的具体使用。
不过，国家药监局也称，由于氯巴占具有一定的成瘾性，国际药物管制公约将其列入《1971年精神药物公约》进行管制。在我国氯巴占列入第二类精神药品管理。根据《药品管理法》第六十六条，进口氯巴占还应当取得国家药监局核发的精神药品进口准许证。
尚无境外药企提出氯巴占片的药品注册上市申请
除药品管理法第六十五条所规定的情形外，国家药监局表示，也可由药品持有企业以申报药品注册的方式，在我国上市。
据了解，《药品管理法》第二十四条规定，在中国境内上市的药品，应当经国务院药品监督管理部门批准，取得药品注册证书。申请药品注册，应当提供真实、充分、可靠的数据、资料和样品，证明药品的安全性、有效性和质量可控性。
《药品管理法》第二十五条规定，对申请注册的药品，国务院药品监督管理部门应当组织药学、医学和其他技术人员进行审评，对药品的安全性、有效性和质量可控性以及申请人的质量管理、风险防控和责任赔偿等能力进行审查，符合条件的，颁发药品注册证书。
国家药监局介绍，2015年以来，按照国务院部署，国家药监局对药品审评审批制度实施深化改革，通过建立临床试验默示许可制度，接受符合要求的境外临床试验数据，设立优先审评审批、附条件批准等制度，并对《药品管理法》《药品注册管理办法》等法律法规予以制度化，鼓励具有临床价值的境外药品在我国上市，可由境外的药品上市许可持有人提出在中国境内上市的申请。
由药品持有企业申请上市需要多长时间？据介绍，国家药监局药品审评中心按要求对已受理的药品上市许可申请进行审评，综合审评结论通过的，批准药品上市，发给药品注册证书，药品注册审评时限为200个工作日。对纳入优先审评审批程序的临床急需的境外已上市境内未上市的罕见病药品，其上市申请审评时限为70日。
国家药监局称，目前，尚无境外药品企业提出氯巴占片的药品注册上市申请。
国内尚未有企业提出氯巴占制剂上市申请
在氯巴占进口不明确的情况下，国内企业研发情况如何？
据了解，2017年发布的《第二批鼓励研发申报儿童药品建议清单》纳入了氯巴占，旨在鼓励研发，满足中国大陆境内尚未注册上市且临床急需的儿童药品。
国家药监局称，截至目前，已有8家企业按照有关规定获准研制氯巴占。不过，国内尚未有企业提出氯巴占制剂的上市申请。但已有2家企业提交临床试验申请并获得临床批件。
南都采访人员吴斌宋承翰发自北京
编辑：梁建忠
药品国家药监局