【 临床医学|“铜娃娃”不出国门有药可用】本报博鳌1月6日电 （采访人员袁宇）1月6日，海南日报采访人员从海南博鳌乐城国际医疗旅游先行区管理局获悉，博鳌乐城维健罕见病临床医学中心日前成功引进治疗肝豆状核变性的罕见病药物“曲恩汀（TRIENTINE HYDROCHLORIDE）”。该药物将为国内众多肝豆状核变性的患者群体提供治疗方案。
肝豆状核变性是一种常染色体隐性遗传病，又称威尔逊氏病（英文：Wilson's Disease，WD）。在国内，这一患者群体被称为“铜娃娃”。业内人士表示，该病导致患者体内铜离子转运及排泄障碍，铜在肝脏、神经系统、角膜、肾脏等脏器蓄积，出现一系列临床表现，可累及全身多个脏器。
乐城此次引进的曲恩汀于1982年在美国获批上市。截至目前，国内尚无此药及仿制药上市。
乐城维健罕见病临床医学中心相关负责人透露，此次曲恩汀落地乐城，将有效缓解患者用药需求，也为更多罕见病创新药物在国内落地提供经验。
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