优于CRISPR的基因编辑技术？这家公司将开展儿童基因治疗试验 2018年10月

2018年10月，基因疗法初创公司LogicBio Therapeutics宣布IPO将发行700万股，预计总融资7000万美元，而实际已募集到8050万美元。日前该公司宣布，正在计划针对儿童进行基因编辑临床试验。

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LogicBio总部位于美国马萨诸塞州剑桥，专注于基因治疗和基因编辑。其技术源自斯坦福大学，并在其基础上开发出了GeneRide技术平台。该平台旨在使用称为同源重组的天然DNA修复过程，以精确和稳定的方式，将修正后的基因整合到患者受损或先天发育缺陷的基因组中，从而达到治疗目的。

2018年11月，LogicBio与澳大利亚儿童医学研究所（CMRI）达成合作协议，开发新的病毒载体。他们组建了一个新的腺相关病毒（AAV）开发计划，以开发下一代合成AAV治疗衣壳。LogicBio拥有对合作伙伴关系中的载体的全球独家商业权利，其目标是尽可能广泛地将它们商业化。CMRI转化矢量学组负责人Leszek Lisowski表示，“我们相信可以进一步改善现有AAV载体的性能，并进一步扩大该疗法在各种组织中的效用，同时还提高可制造性并降低成本。”