优于CRISPR的基因编辑技术？这家公司将开展儿童基因治疗试验( 三 ) 2018年10月

《波士顿商业》杂志指出，“与其他基因疗法相比，同源重组基因疗法在历史上的成功率很低。”LogicBio产品战略副总裁Kyle Chiang表示，“LogicBio面临的挑战是双重的，因为基因疗法通常在肝脏中进行，但婴儿和儿童的肝细胞比成人更频繁地分裂和繁殖，从而可能会降低了潜在的治疗效果。”但LogicBio的方法利用的是白蛋白基因，这种基因在肝脏中非常活跃，因此可以实现更好的整合。该公司还认为这一基因治疗方法可用于肌肉和其他身体部位。LogicBio首席执行官Frederic Chereau也表示，正在寻找具有肌肉疾病和相关疾病背景的商业合作伙伴。

基于GeneRide技术，LogicBio正在开发主要候选产品LB-001治疗甲基丙二酸血症（MMA）。该公司期望在2019年底之前提交其新药申请（IND）并启动LB-001的I/II期临床试验。MMA是一种遗传性疾病，患者无法代谢某些蛋白质和脂肪。它通常会影响婴儿和儿童，并导致一系列症状，包括肌无力和智力发育障碍。患有该疾病的儿童在婴儿期过后的预期寿命为20-30岁。大约每50,000个孩子中就有一个可能不幸患上此病。LogicBio相信，在遗传性肝病（如MMA）中获得概念的临床证据将验证其GeneRide平台的技术，以及其在其他器官和疾病中的潜在应用。