优于CRISPR的基因编辑技术？这家公司将开展儿童基因治疗试验( 二 ) 2018年10月

目前，大多数基因疗法使用AAV作为运输载体，但在大多数情况下，使用的病毒或技术在过去10年中没有发生改变。LogicBio开发了一种合成嗜肝性的AAV衣壳，名为AAV-LK03，该公司正在评估该病毒衣壳使用GeneRide进行基因治疗的效果。

GeneRide平台工作简介（来自LogicBio官网）

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GeneRide平台是利用非致病性腺相关病毒载体将矫正基因传递至患者体内，矫正基因可以与患者自身基因特定区段精确匹配，因此在细胞分裂时，矫正基因将成为患者DNA一部分，从而比其他基因疗法更具持久性疗效。同时，该平台利用机体自然DNA修复机制整合矫正基因，而非通过切割患者DNA然后植入外源的核酸酶的传统基因编辑技术，因而并未改变患者自有DNA，降低了基因治疗遗传毒性以及人体免疫反应的风险。目前，相比于GeneRide系统，目前CRISPR基因编辑技术对于的脱靶基因存在一些尚未解决的问题。因此该平台治疗疾病与其他基因编辑技术相比，更具持久疗效、治疗精确性和安全性。