除了MMA，LogicBio公司已经证明了其平台在血友病B、α-1-抗胰蛋白酶缺乏症（A1ATD）和Crigler-Najjar综合症动物疾病模型中的概念证明。公司期望从这些遗传性疾病中选择未来的候选产品或者通过靶向最初的肝脏、亦或通过靶向中枢神经系统或肌肉来选择候产品。

----优于CRISPR的基因编辑技术？这家公司将开展儿童基因治疗试验//----健康频道 http:// //

LogicBio公司在研管线（来自LogicBio官网）

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