注射基因或可预防渐冻人症,这项技术了解一下!

前两年火爆全球的“冰桶挑战”让很多人认识了渐冻人症这个罕见病 。 渐冻人症实际上是肌萎缩侧索硬化症的一个通俗说法 。 因其特征性表现是肌肉逐渐萎缩和无力 , 身体如同被逐渐冻住一样 , 故被称为渐冻人症 。

注射基因或可预防渐冻人症,这项技术了解一下!

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一项研究表明 , 通过向成年小鼠保护脊髓的组织注射矫正过的基因 , 将导致疾病的突变基因替换为正常基因来预防肌萎缩性侧索硬化症 。

肌萎缩侧索硬化症 , 通常也被称为卢伽雷氏症 , 是一种经典运动神经元病 。 早期症状包括肌肉无力或僵硬 , 而且随着疾病发展 , 患者运动、语言、吞咽和最终的呼吸能力会迅速消失 。