针对家族性或更常见的散发性肌萎缩侧索硬化症 ， 目前还没有的有效治疗方法 ， 两者在出现症状后的平均生存期为3-5年 。

美国加州大学圣地亚哥分校研究人员将一种能使SOD1基因沉寂的化合物插入病毒中 ， 再将这种病毒注射到成年老鼠的脊髓 ， 使这些老鼠具有类似肌萎缩侧索硬化症的遗传性 。

研究人员运用基因治疗方法干扰成年小鼠中错误的SOD1基因功能 。 结果显示 ， 用这种方法可以延缓疾病的发展 ， 能够使小鼠活的时间更长 。

即使在13个月后 ， 接受治疗的老鼠仍然和健康老鼠一样到处跑 ， 而且它们的四肢仍然很强壮 。 研究人员称 ， 接受治疗老鼠的肌肉仍在接收来自大脑的信号 ， 这表明它们的神经元完好无损 。

试验结束后 ， 研究人员检查了这些老鼠的肌肉组织 。 在未接受治疗的老鼠身上 ， 他们发现运动神经元有很大的缺口 ， 而接受治疗的老鼠 ， 神经元像在健康老鼠中一样通行无阻 。

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