研究人员说 ， 未经治疗的老鼠缺乏神经元是广泛存在的错误折叠蛋白质造成的 。 在接受治疗的老鼠中 ， 这些错误折叠的蛋白质在上脊椎和下脊椎分别减少了50%和80% 。

结果表明 ， 这种直接注射在脊髓上方的药物可以影响老鼠整个脊柱的神经细胞 ， 研究人员还计划在灵长类动物身上进行这种基因疗法的试验 。

如果他们进展顺利 ， 最终能够为人类找到一种治疗方法 。 这可能会导致更多的人使用基因筛查 ， 以查明在遗传上是否患有肌萎缩侧索硬化症风险 ， 然后在症状出现之前对这种疾病进行预防 。

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