肌萎缩侧索硬化症在全世界范围内都有发生 ， 没有种族、民族或社会经济方面的界限 。 不过 ， 研究表明 ， 退伍军人发病的可能性大约是未服役人员的两倍 。

数据显示 ， 我国肌萎缩侧索硬化症患者平均年龄约为53岁 ， 低于国外患者 。 国外研究表明 ， 肌萎缩侧索硬化症患者平均生存期为3.5年 ， 而我国预计平均生存期89.4个月 ， 明显优于国外患者 。

这项技术可以纠正与肌萎缩性侧索硬化症遗传形式相关的基因 ， 成功率达89% 。 不过 ， 要将该基因传递到脊椎神经细胞是一个挑战 。

由于脊髓中神经元细胞死亡 ， 导致肌萎缩侧索硬化症患者肌肉萎缩或完全瘫痪 。

大约90%的肌萎缩侧索硬化症不是遗传性的 。 更有可能的是 ， 被诊断的患者是他或她家族中唯一罹患该病的人 ， 被称为“散发性肌萎缩侧索硬化症” 。 另外10%的病例被认为是“家族性肌萎缩侧索硬化症” ， 一种被称为SOD1的蛋白质至少有100余种变异造成了肌萎缩侧索硬化症发作 。

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