血液疾病|多发性骨髓瘤不做造血干细胞移植可以吗？ |

多发性骨髓瘤目前还是一种难以根治的疾病，以往已经有大量临床数据证明，自体造血干细胞移植与药物治疗相比能明显延长患者的生存期。但也有人提出疑问，现在治疗多发性骨髓瘤的新药如CD38单抗、新一代蛋白酶体抑制剂、新一代免疫调节剂等不断上市， CAR-T细胞治疗多发性骨髓瘤的临床试验也是进行得热火朝天，造血干细胞移植在当下还有优势吗？多发性骨髓瘤是不是不用做造血干细胞移植了？
新药时代的自体造血干细胞移植还有没有优势？为了回答这个问题，国内外学者进行了许多临床试验和临床分析，得出的结论是造血干细胞移植在现代治疗条件下，对多发性骨髓瘤患者仍有获益，移植可以获得更深层次的治疗效果，微小残留病变（MRD）阴性率可以提高15% ， MRD阴性的患者的生存期能明显延长，移植的疗效仍不容置疑。自体造血干细胞移植的安全性也有很大改善，治疗相关死亡率不到1% 。因此，多发性骨髓瘤作为一种目前无法治愈的疾病，放弃自体造血干细胞移植这一安全有效的治疗手段是不明智的。
还有人提出，虽然自体造血干细胞移植的疗效确切，但还是不能根治多发性骨髓瘤，那可不可以先用新药治疗，等病情复发后再做移植呢？有研究对早期造血干细胞移植和复发后造血干细胞移植进行了比较，结论是早期移植能获得更好的无进展生存并显著延长无症状和无治疗毒性的时间。而且，患者病情复发后的身体状况往往都比较差，以往多次的药物治疗还会影响造血干细胞的动员，一些患者可能就失去了移植的机会。因此，目前还是推荐早期进行造血干细胞移植，不能冒险尝试推迟移植。
也有一些患者提出，我都这么大岁数了，能受得了移植吗？多发性骨髓瘤多在中老年发病，我国的专家共识建议65岁以下的患者都要考虑进行移植。由于自体造血干细胞移植的安全有效性，美国75岁以上移植的患者也并不少见。
由于自体造血干细胞移植仍不能根治多发性骨髓瘤，所以移植后还需要进行维持治疗，有研究显示移植后维持治疗可延长生存期约2.5年。高危患者用硼替佐米来维持治疗的疗效可能比来那度胺更好，低危患者用来那度胺维持治疗就可以了，沙利度胺用来维持治疗不能使患者获益。维持治疗的时间最好在2年以上，或者直到病情进展。
综上所述，目前多发性骨髓瘤最好的治疗路线应该是先使用新药治疗2~4个疗程后进行自体造血干细胞移植，移植后继续维持治疗2年以上或直到病情进展。因此，选择到有开展造血干细胞移植能力的血液专科进行治疗，对多发性骨髓瘤患者而言是至关重要的。

本文插图
【血液疾病|多发性骨髓瘤不做造血干细胞移植可以吗？】自体外周血造血干细胞移植过程示意图