药明康德不走寻常路的研发模式，如何带来了首款NF新药？( 三 )

NF2比NF1更为罕见，大概是NF1的10分之一，每25000个婴儿中有一个病例。它的特征是患者更容易出现多种良性肿瘤，包括神经鞘瘤、血管瘤和脊柱室管膜瘤。尤其是神经鞘瘤会出现在前庭神经（第八脑神经）上。这与NF1不同， NF1患者更容易出现神经纤维瘤，那是一种类似，但是不同的神经鞘瘤。虽然它们更容易出现神经鞘瘤上，这一点有共同之处，但是它们是不同类型的神经鞘瘤，有着不同解剖位置。
而且， NF2症状的出现通常较晚，大约在15~25岁之间，而对于NF1患者来说，症状通常出现在10岁前。
虽然很多历史先例将这两种疾病归在一起，但是现在通过遗传学研究，我们知道这是两种不同的疾病，它们需要不同的策略来开发疗法。
Richard Soll：非常感谢。请问Annette ， brigatinib的发现可以说是通过一种完全不同的策略，我会说它是“完全非传统” ，您能详细介绍一下么？
Annett Bakker：好的，感谢邀请我加入讨论。是的，这是一个非常不同的策略。我们针对NF2的策略是倾听患者的声音，如同George所说。
NF患者团体非常聪明，和其它疾病的患者团体相比，他们承担了非常不同的角色。这些患者找到我们，他们说：“我们读了所有关于已有NF2药物的科学论文，有些人说这个药有效，但是其它人说它无效。 ”对于患者来说这是非常让人迷惑的。
我们说：“好吧，作为患者倡议团体，我们将向全世界提出这个问题。 ”我们同时说：“我们将启动一个微型‘对抗癌症’倡议。我们希望全球的专家能够联合起来，解决这个看似无法解决的难题。 ”
于是团队集结起来，有4个联合首席研究员，他们是Scott Plotkin ， Jsishri Blakeley ， Wade Clapp, 和James Gusella 。他们联合起来说：“我们不但要开发一个临床前研发管线，能够提供进入临床开发的新药，而且我们还要理解为什么有些药物有效，而另外一些药物无效。 ”在4年里，他们构建了一个独特的临床前研发管线，最终导致brigatinib的发现。
在这个过程的后半段，一个新的组织加入进来，这就是NCAS——国家推进转化科学中心。由于对药物的早期检测并没有发现一款在所有细胞系和所有模型中有效的药物，所以NCAS提议使用它们的筛选能力，来发现其他人没见过的新药物。 Brigatinib就是这样的分子。
Brigatinib治疗NF2肿瘤的机理和它获批治疗肺癌的机理并不相同。我们已经递交了科学论文，在这里就不详述了。这一机制与NF2相关，但是它又很让人意想不到，因为获批机制并不是它治疗NF2的机制。
【药明康德不走寻常路的研发模式，如何带来了首款NF新药？】Richard Soll：谢谢。你拿着这些数据去武田寻求帮助支持进一步开发。那么请问Michael ，武田是如何支持针对NF2的开发的？这与武田的其它研发项目有何不同？
Mike Humphries：从我的职位，以及brigatinib获批的适应症可以看出，我的专长是肺癌。评估brigatinib在肺癌相关的项目上，我们游刃有余，无论是临床前还是临床期研究。它目前获批在其它治疗手段失败后，用于治疗ALK阳性非小细胞肺癌。我们准备向FDA递交申请，扩展这款新药的适用范围。
虽然我们在肺癌研究方面很满意，但是随着研究的不断进行，新的科学和数据会不断出现，包括肺癌这个局部领域，在癌症这个更广阔的领域，以及其它疾病领域。
这是一个典型的“我们不知道外面还有什么”的情况。我们设立了一个项目让其它人能够递交进行不同临床试验的申请，并且将数据提交给我们，我们会严格对数据进行评估，然后与这些研究人员进行合作，看看是不是应该将这些项目进一步推进。治疗NF2的项目与我们的这一策略相符，因此我很高兴能够支持它并且推动它的发展。

药明康德 不走寻常路的研发模式，如何带来了首款NF新药？( 三 )

药明康德不走寻常路的研发模式，如何带来了首款NF新药？( 三 )