药明康德不走寻常路的研发模式，如何带来了首款NF新药？( 五 )

Richard Soll：感谢补充。在筛选、研发这些化合物的过程中也涉及不少合作，合作对你们的工作有多重要？先从Annette开始分享。
Annette Bakker：我们从来没有把CTF仅仅视为一个资助者，它可以在NF生态系统中扮演着独特的角色。例如，在前面George讲到与监管者的互动时，我们实际上是让患者站在监管者面前，阐述罹患NF对其生活究竟意味着什么。
我们有五六个患者去了FDA ，并且和FDA监管人员聊了一个半小时。我们也与医药公司展开各种合作，正是与这些公司的互动，我们得以推进自身力所不逮之事。我们认为自己是在打造一个研发平台，而非为了牟利。对我们来说，不是把东西发表了就算完事，事实上，我们不仅可以促进新发现，还通过提供注册和临床网络等平台，帮助把这些发现转化为临床获益。
让我们回到KOSELUGO的故事，有趣的是我们曾就此发表了一篇文章，这是一个真正的资助团体。 CTF曾为一些发现工作提供了种子基金，但是后来NIH和CDMRP（由美国国会主导的医学研究项目）确实投入了很多资金来了解MEK背后的机制，以及丛状神经纤维瘤和其他肿瘤的机制。
CTF在6到8年的时间里向NF Clinical Consortium投入了大约1100万美元，结果证明，如果抑制MEK ，就可以缩小肿瘤。我们帮助筹集了首个临床试验所需的种子资金，其后大笔资金又来自NIH 和NCI 。
实际上，每位出资者在确保取得成功中都发挥了独特作用，对于brigatinib ，情况同样如此。我们提供了资金支持，对Synodos项目进行了相应管理，而Scott和Jaishri则负责与武田沟通。现在我们与武田共同为临床试验提供资金，从这里我们可以看到独特的差别，即不以营利为目的，它不仅可以将发现带上台面，还可以确保这些发现确实使患者受益。
Richard Soll：太棒了！Scott ，您能补充一下吗？
Scott Plotkin：是的。我赞同Annette所说的一切，我将回到之前的评论，即我们的临床前同事所发挥的突出作用（至少就NF2的发现而言），真的非常感谢他们的合作。我们一边观察，一边将这些适应症纳入这项工作。当药物接近人体试验时，我们能提出关键和合理的建议。这个药物可能有希望，也可能最终不会成功。但我们从一开始就知道（并且从一开始就同意），这个合作的最终结果是药物进入人体研究。它不会仅仅是一个对于机制的基础研究。并不是说基础研究不重要，但在这个例子中，我们的目标非常直接。我认为当你知道你的最终目标，是非常有帮助的。我们的同事，我们的临床同事非常支持这一工作，我认为这很特别。
Richard Soll：Michael ，你能不能从协作的角度描述一下你和各方之间的互动？
Mike Humphries：我很乐意分享。我是一名临床前科学家。 George ，我不确定您是否了解，我曾在ARIAD Pharmaceuticals工作， brigatinib最初是由这家公司研发的。我在临床前科学领域有着长久的经验， brigatinib是一种选择性的ALK抑制剂，它还可以抑制另一种称为ROS1的蛋白。 Brigatinib抑制ROS1蛋白的能力与ALK非常相似，但效力更弱，并且还能在较小程度抑制其他激酶靶标，这在临床上可能具有重要意义。
这款药物有几个潜在靶标，我不得不说我看到的临床前数据令人着迷，且药效明显，我相信这正是我们对这项试验感兴趣并进一步研发的基础。
Richard Soll：Brigitte ，您参与了很多有趣的合作。您是如何开始参与到这款药物的工作中的呢？
Brigitte Widemann：我赞同大家刚才所说的内容。回到您之前所提的我们工作的独特之处，作为儿科肿瘤学家我已经对NF有所了解，当我参加CTF赞助的NF2年会时，我为之深深吸引，并结识了一些基础研究人员、临床研究医生。一开始，基础研究人员认为我们做的事情很疯狂，但我们之间的合作非常紧密。药物研发是我的工作。我会完成我们迅速确定的重点工作。

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