专家解读丨Science发文展望CRISPR-Cas技术未来的应用前景( 三 )

【2】。另外,Cas12a(Cpf1),Cas13a(C2c2)等其他类型的Cas蛋白也相继被发现【3,4】,进一步丰富了CRISPR-Cas系统。

专家解读丨Science发文展望CRISPR-Cas技术未来的应用前景

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图1. CRISPR-Cas系统的工作机制

CRISPR-Cas系统和基于CRISPR-Cas的各种衍生技术也广泛的应用在生命科学和医学领域。Cas9和Cas12a可以在多种类型的细胞和组织内实现有效的特定基因的敲除,以此研究基因功能;通过结合全基因组筛选,可以帮助新药开发和小分子活性鉴定。近年来发展出的碱基编辑器(Base editor)系统,把失去活性或者保留单链切割活性的Cas蛋白与核酸脱氨酶连接,可以在不产生双链断裂的情况下开展单碱基编辑【5-7】(图2)。相较于传统的同源重组技术,