白血病、骨髓增生异常综合征和异体移植篇编译：肿瘤资讯血液编辑部来源：肿瘤资

编译：肿瘤资讯血液编辑部

来源：肿瘤资讯

Abstract 7000：momelotinib （MMB）对比芦可替尼（RUX）治疗JAK 抑制剂（JAKi）初治的骨髓纤维化（MF）患者的3期临床研究

背景：在早期的临床试验中，口服的JAKi显示可以缩小脾脏体积，改善疾病相关症状以及降低MF的患者的红细胞输注需求。该研究的目的是为了证实MMB在缩小脾脏体积和改善疾病相关症状症状方面不劣于RUX ，而在降低输血需求方面优于RUX 。

方法：研究入组标准：IPSS高危、中危2或有症状的中危1的患者；脾脏肋下5cm以上；血小板计数>50K/ul；无2级以上的周围神经病变（PN）。患者根据输血依赖性和血小板计数进行了分层（<100 ， 100-200 和>200 K/ul）。所有的患者按照1：1的比例随机接受 MMB 200mg qd 联合 RUX安慰剂或RUX 20 mg bid联合MMB安慰剂的治疗，治疗时间为24周（双盲期），随后所有患者接受非盲的MMB的治疗。评估项目包括：MRI测定的脾脏体积，患者通过改良的MPN-SAF总症状积分（TSS）报告的症状。主要研究终点是24周时的脾脏缓解率（SRR；较基线脾脏体积缩小35%以上）：次要研究终点包括24周时：TSS反应率（较基线下降50%以上）、输血依赖、输血非依赖、输血负荷。