白血病、骨髓增生异常综合征和异体移植篇( 六 )
方法:在这项正在进行的 , 多国的 , 3期的开放标签的临床研究中 , 536例患者按1:1的比例随机接受BOS 400mg QD(n=268)或IM 400mg QD (n=268 [3例未治疗]) 。 研究者在487例意向治疗(intent-to-treat , ITT)的患者中进行了进行了分析 , 疗效指标为e13a2/e14a2转录本的变化 。
结果:在>=12个月的随访后 , BOS和IM组分别仍有78%和73.2%的患者在接受治疗 , 中位治疗时长分别为14.1个月和13.8个月 。 在12个月时 , BOS组的主要分子学缓解(MMR)(主要的研究终点)率显著高于IM组(47.2% vs. 36.9%; p=0.02) , 且BOS组至MMR的时间显著较短(HR 1.34;p<0.02);此外 , BOS组12个月时完全细胞遗传学缓解(CCyR)也要显著高于IM组(77.2% vs 66.4%) , BOS组至CCyR的时间显著亦显著较短(HR 1.38;P<=0.001) 。 在3个月时取得BCR-ABLIS <=10%(75.2% vs 57.3%) , 12个月时的MR4(20.7% vs 12%)与MR4.5(8.1% vs 3.3%)方面 , BOS组都要显著优于IM组(p值均<0.025) 。 BOS组与IM组中分别有1例和4例患者因进展为加速期或发生急变而停止治疗 , 在BOS组末次用药28天未出现死亡病例而IM组中有4例死亡 。 安全性数据与既往所知BOS与IM的安全性数据一致 。 BOS组与IM组中分别有12.7%和8.7%的患者因药物相关毒性反应而停止治疗 。 BOS组中 , 3级以上的腹泻(7.8% vs 0.8%) , ALT(19% vs 1.5%)与AST(9.7% vs 1.9%)升高更为常见 。 心血管、周围血管、脑血管不良事件并不常见(3% , 1.5% 和 0% BOS vs 0.4% , 1.1% and 0.4% IM;3级以上: 1.5% , 0% 和 0% vs 0% , 0% 和 0.4%) 。
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