白血病、骨髓增生异常综合征和异体移植篇( 四 )

方法:研究的入组标准为:原发性MF或者PV/ET后的MF;DIPSS高危 , 中危2 , 或中危1伴有症状的患者;接受过4周以上的卢索替尼治疗但仍需输血或者因为3级以上的血小板减少、贫血或出血中的至少一项将药物减量至20mg BID以下的患者;脾脏肋下5cm以上;无2级以上的周围神经病变 。 研究根据输血依赖性和基线的TSS(改良的MPN-SAF总症状积分)<18或>=18进行分层 。 所有患者按照2:1的比例接受非盲的MMB 200mg QD治疗或BAT 。 评估项目包括:MRI测定的脾脏体积 , 患者通过TSS电子日志报告的疾病相关症状 。 主要研究终点是脾脏缓解率(SRR;较基线脾脏体积缩小35%以上):次要研究终点包括24周时:TSS反应率(TSS RR , 较基线下降50%以上)、输血负荷、输血依赖(TI)、输血非依赖(TD) 。

结果:MMB组和BAT组分别有70%(73/104)和77%(40/52)的患者完成了24周的治疗 。 BAT中88%的患者接受了RUX的治疗 , 27%的患者接受的为RUN联合其他药物的治疗 。 两组方法的疗效如表所示 。 在MMB组最常见的3级以上的不良反应为贫血(13%)和血小板减少(7%);在BAT组 , 最常见的3级以上的不良反应为贫血(13%) , 血小板减少(6%)和腹痛(6%) , 在MMB组 , 11例(11%)患者出现了治疗相关的周围神经毒性 , 在BAT组没有出现周围神经毒性 。