重点|“2021年度十大医疗创新”出炉，这些领域值得重点关注( 七 ) 领域|地中海贫血|创新|重点|值

PARP（聚腺苷二磷酸核糖聚合酶）是一种关键的DNA修复酶，在DNA损伤断裂时被激活，从而识别并结合到DNA断裂位置进一步激活、催化受体蛋白的聚ADP核糖基化作用，参与DNA的修复过程。PARP抑制剂通过影响PARP功能而阻碍DNA修复过程，使同源重组修复缺陷细胞死亡。近年来，PARP抑制剂的研发成为抗癌领域的一个热点。
在乳腺癌、卵巢癌两种女性癌症中，PARP抑制剂的疗效已经得到证实。但研究证明，PARP抑制剂也可以用于治疗男性前列腺癌。
>>>近年市场情况
2017年，我国前列腺癌用药产业总体市场规模达到了142.82亿元，据智研咨询预测，2030 年我国前列腺癌新发患者数量将达到23.7万人，前列腺癌用药行业市场规模将达到200亿元左右。
>>>近年国际相关领域技术最新进展
2020年5月，美国FDA批准两款PARP抑制剂治疗前列腺癌：
Clovis Oncology公司的Rubraca（rucaparib），首个被批准用于治疗前列腺癌的PARP抑制剂，用于治疗携带有BRCA基因突变的转移性去势抵抗性前列腺癌（mCRPC）成人患者；
阿斯利康和默沙东联合开发的奥拉帕利，用于治疗携带同源重组修复（HRR）基因突变的mCRPC患者。
mCRPC是一种严重的前列腺癌类型，患者的癌症已经扩散到身体的其它部位，而且即使体内雄激素已经被降到很低的水平，肿瘤仍然继续增殖。尽管针对mCRPC的男性可用的治疗方法有所增加，但患者五年生存率仍然很低。PARP抑制剂的获批为mCRPC患者带来了新的治疗选择。
预防偏头痛的免疫药物>>>相关疾病现状
偏头痛（migraine）是临床最常见的原发性头痛类型，是一种常见的慢性神经血管性疾患，多起病于儿童和青春期，中青年期达发病高峰，女性患者是男性的三倍，人群中患病率为5%-10%，常有遗传背景。据估计，全球约有13亿偏头痛患者。
偏头痛临床以发作性中重度、搏动样头痛为主要表现，头痛多为偏侧，一般持续4～72小时，可伴有恶心、呕吐，光、声刺激或日常活动均可加重头痛。偏头痛无法和根治，只能减轻或终止头痛发作，缓解伴发症状等。
上世纪90年代，科学家们首次发现，在偏头痛发作时，患者血液中CGRP（降钙素基因相关肽，一种神经递质）的水平会升高，而三叉神经系统释放的CGRP是触发偏头痛发作的“开关”。这一发现让CGRP信号通路成为治疗偏头痛的热门靶点。目前，全球范围内已经有多款CGRP受体或CGRP本身的抗体类疗法获批上市，用于偏头痛的预防治疗。最近一年，偏头痛治疗领域迎来了新的突破性进展。
>>>近年国际相关领域技术最新进展
2019年12月，艾尔建（Allergan）公司开发的CGRP受体拮抗剂ubrogepant获得美国FDA批准，用于治疗急性偏头痛。
2020年2月，美国FDA批准了灵北（Lundbeck）公司的Vyepti（eptinezumab-jjmr）上市，用于成人偏头痛的预防性治疗。据报道，Vyepti是FDA批准的首个用于预防偏头痛的静脉注射药物。