阻碍NASH患者加入临床试验的另一个原因是NASH早期没有明显症状,因此,加入临床试验的患者可能无法体验到症状的减轻,然而在研药物的潜在副作用却可能让患者不愿意加入临床试验。这并不是NASH疗法独有的挑战,任何在发病前症状轻微的“沉默”疾病在临床开发时都会遇到招募患者困难的问题。
迎接一波获批疗法
今年的摩根大通健康医疗(JPM)年会上虽然没有出现关于后期NASH在研药物的数据更新,但是不同医药公司的高管对NASH领域的发展提供了他们的展望。
吉利德科学研发负责人John McHutchison博士表示,他认为这一领域将迎来一波获批疗法。最初获批的疗法可能是治疗携带晚期肝脏纤维化患者的强效疗法,随后,治疗严重程度较低的NASH患者的疗法可能面世,它们可能有更好的安全性和耐受性特征。由于NASH疾病的复杂性和不同患者可能患有严重程度大不相同的疾病,这一领域可以容纳多款获批疗法。
“我们知道可以靶向不同的靶点,利用不同的生物学机制来治疗NASH,然而我们还不确定如何将这些疗法进行组合,从而对NASH患者产生最好的疗效。这是我们正在探索的方向。”McHutchison博士说。
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